Kluczowa rola przewodu pokarmowego w zdrowiu stanowi podstawę dla mikrobiomu jelitowego do uczestniczenia w procesach fizjologicznych gospodarza, a co więcej wpływa na zdrowie i choroby ludzkie (Goldszmid i Trinchieri, 2012). Oprócz roli w trawieniu, wchłanianiu i metabolizowaniu żywności i składników odżywczych, jelito jest ważnym narządem immunologicznym i hormonalnym (Rehfeld, 1998; Weiner i in., 2011; Gribble i Reimann, 2019). Ponadto mikrobiom jelitowy jest znany również jako „drugi mózg” ze złożonym jelitowym układem nerwowym, który komunikuje się z mózgiem przez nerw błędny (Mayer, 2011; Avetisyan i in., 2015; Yoo and Mazmanian, 2017). Badania mikrobiomów jelitowych przechodzą obecnie z korelacji w związek przyczynowy, a wysiłki zmierzają do rozwiązania mechanizmów, dzięki którym mikrobiom wpływa na zdrowie gospodarza (Gilbert i in., 2018; Schmidt i in., 2018). W swoim artykule Nature opublikowanym w 2006 r., stosując przeszczep mikrobioty kałowej u myszy, laboratorium Gordona po raz pierwszy wykazało, że na fenotyp otyłości gospodarza może wpływać i przenoszony przez mikrobiom jelitowy (Turnbaugh i in., 2006).
Od tego czasu coraz więcej dowodów potwierdza, że mikrobiom jelitowy może być uważany za „organ drobnoustrojowy” organizmu (O’Hara i Shanahan, 2006; Byndloss i Bäumler, 2018), działając poprzez wiele mechanizmów np. metabolity mikrobiotyczne (Schroeder i Bäckhed, 2016; Dalile i in., 2019) oraz translokacja mikrobiologiczna (Manfredo Vieira i in., 2018; Meisel i in., 2018)) w celu komunikowania się z gospodarzem i regulowania fizjologii gospodarza zarówno na poziomie lokalnym, jak i systemowym. Uważa się, że mikrobiom jelitowy może wpływać na metabolizm gospodarza (Tilg i in., 2020), odporność (Belkaid i Harrison, 2017), system hormonalny (Rooks i Garrett, 2016; Rastelli i in., 2019) oraz funkcje układu nerwowego (Sharon i wsp., 2016), a tym samym przyczynia się do podatności gospodarza na szereg chorób (Sekirov i wsp., 2010; Clemente i wsp., 2012; Nicholson i wsp., 2012; Lynch i Pedersen 2016), takich jak otyłość (Le Chatelier i in., 2013; Ridaura i in., 2013), cukrzyca (Qin i in., 2012), stłuszczenia wątroby (Canfora i in., 2019), choroby sercowo-naczyniowe (Schiattarella i in., 2017), autoimmunologiczne, choroby zapalne (Clemente i in., 2018), zaburzenia psychiczne i neurologiczne (Cryan i in., 2020) oraz nowotwory (Garrett, 2015; Yu i Schwabe, 2017; Vitiello i in., 2019).
Oprócz odkrycia patologii i mechanizmów chorobowych, badania mikrobiomów jelitowych sprzyjają również rozwojowi nowatorskich rozwiązań w zakresie diagnozy i interwencji terapeutycznych (Gilbert i in., 2018).
Biomarkery związane z mikroflorą jelitową można potencjalnie wykorzystać do badań przesiewowych w kierunku raka jelita grubego i gruczolaka, a także mogą zwiększyć dokładność obecnych nieinwazyjnych metod badań przesiewowych, gdy są stosowane łącznie (Wong i Yu, 2019).
Przywrócenie mikrobiomu jelitowego przez przeszczep mikrobioty kałowej (FMT) okazało się skuteczne w leczeniu nawracającego zakażenia C. difficile, a także stanowi potencjalne leczenie chorób zapalnych jelit oraz innych chorób (Vaughn i in., 2019). Interwencja wykorzystująca błonnik pokarmowy (w cukrzycy typu 2) może przyczynić się do poprawy poprzez selektywne promowanie bakterii produkujących krótkołańcuchowe kwasy tłuszczowe (Zhao i in, 2018 r. ); a żywność uzupełniająca ukierunkowana względem mikroorganizmów wydaje się być obiecującym podejściem w leczeniu niedożywienia dzieci (Gehrig i in, 2019).
Mikrobiom jelitowy jest również kluczowym czynnikiem w ramach medycyny spersonalizowanej. Na przykład algorytm uczenia maszynowego, który integruje mikroflorę jelitową i inne parametry antropometryczne, może przewidzieć spersonalizowaną poposiłkową odpowiedź glikemiczną (Zeevi i in., 2015). Ponadto celowanie w przerost konkretnych patobiontów jest obiecującą strategią leczenia choroby (Duan i in., 2019; Yuan i in., 2019).
Ponadto mikrobiom jelitowy może również wpływać na działanie leków i terapii, uczestnicząc w ich metabolizmie i wpływając na odpowiedź immunologiczną gospodarza (Skelly i in., 2019; Zimmermann i in., 2019a, b); wykazano także, że zwierzęta laboratoryjne, które są zbyt „czyste” nie są optymalnymi modelami do opracowywania leków (Rosshart i in., 2019).